Innovatieve stamceltherapie voor herstel spiermassa en -kracht

Europese subsidie voor ontwikkeling behandelmethode van genetische spieraandoeningen

Een consortium geleid door wetenschappers van het Maastricht UMC+ en de Universiteit Maastricht heeft drie miljoen euro aan Europese subsidie ontvangen voor de ontwikkeling van stamceltherapie tegen onder meer genetische spieraandoeningen en spierafbraak bij ouderen. Onder de naam Generate Your Muscle (GYM) willen de onderzoekers door middel van gemodificeerde stamcellen de aanmaak van spiermassa en -weefsel bevorderen. In een nog op te richten spin-off bedrijf zal de productie van de specifieke stamcellen worden opgeschaald.

Het behoud van spiermassa- en kracht is essentieel voor een gezond leven. Genetische spieraandoeningen (zoals spierdystrofieën) leiden er echter toe dat de spieren hun functie verliezen. Daarnaast krijgen ook kankerpatiënten vaak te maken met verlies aan spierkracht en simpelweg bij het verouderen verliezen mensen spiermassa. Voor al deze aandoeningen zijn er tot op heden geen methoden beschikbaar om deze spierafbraak te behandelen.

Stamceltherapie

De wetenschappers hebben eerder al ontdekt dat een bepaald type spierstamcellen (zogeheten mesoangioblasten) de aanmaak van gezonde spiervezels kunnen bevorderen. Deze stamcellen worden bij de patiënt afgenomen, in geval van een genetische aandoening gecorrigeerd, en opgekweekt tot grotere aantallen. Die lichaamseigen stamcellen worden vervolgens weer in de bloedbaan gebracht, waarna ze uit zichzelf naar het aangedane spierweefsel bewegen en ter plekke zorgen voor herstel. Een deel van het Maastrichtse vooronderzoek is recent gepubliceerd in het wetenschappelijk tijdschrift Stem Cell Research and Therapy.

Opschalen
Het doel van Generate Your Muscle is om de therapie op verdere veiligheid en effectiviteit te testen bij patiënten met erfelijke spieraandoeningen. "Dit nieuwe klinische onderzoek is dan ook een grote stap voorwaarts voor deze groep patiënten", zegt hoofdonderzoeker prof. dr. Bert Smeets. Naast het effect bij genetische spierziekten willen de wetenschappers ook het verdere potentieel van de stamcellen onderzoeken bij andere vormen van spierafbraak (zoals bij kanker of door veroudering). Hiervoor wordt eerst verder onderzoek gedaan naar de specifieke mesoangioblasten van deze groepen patiënten. Smeets: "Uiteindelijk willen we de productie van spierstamcellen gaan opschalen in een nieuw op te richten spin-off bedrijf. Met als doel om de therapie zo breed, goedkoop en snel mogelijk beschikbaar te maken."

Stichting voor Sara
Een van de voorvechters van een versnelling in het onderzoek naar spierstamceltherapie is de Stichting voor Sara. De stichting is opgericht om behandeling van kinderen met de zeldzame spierziekte MDC1A sneller dichterbij te brengen. MDC1A is een progressieve spierdystrofie, waardoor (de vaak jonge) patiënten last hebben van spierzwakte in het hele lichaam. De ouders van de vierjarige Sara zamelen geld in om binnen het bredere onderzoek van Smeets de correctie van de spierstamcellen van MDC1A-patiënten mogelijk te maken, waardoor deze voor deze spierstamceltherapie geschikt worden. Bram Verbrugge, vader van Sara en voorzitter van de stichting, is dan ook verheugd met de nieuwe stap in het onderzoek: "Deze subsidie geeft de wetenschappers veel meer slagkracht om de hoopvolle onderzoeken uit te voeren. Samen knokken we door om een behandeling te vinden tegen de ongeneeslijke en levensbedreigende spierziekte MDC1A."

Generate Your Muscle wordt mogelijk gemaakt door een subsidie uit het Europese Interreg-programma. Het Maastricht UMC+ en de Universiteit Maastricht werken hierbij samen met de Belgische universiteiten in Hasselt, Luik en Leuven, met het Duitse universiteitsziekenhuis van Aken en met de bedrijven Scannexus en Kenko International.