Fase IIa klinische studie met patiënt-eigen spierstamcellen in m.3243A>G mutatiedragers
Gezocht: volwassenen met de m.3243A>G mutatie (MELAS/MIDD)
Doel van het onderzoek
Meer dan de helft van de m.3243A>G mutatie dragers is snel vermoeid en heeft spierzwakte, en momenteel is hiervoor geen therapie beschikbaar. In het Maastricht UMC+ zijn we al enkele jaren aan het onderzoeken of toediening van spierstamcellen kan leiden tot verbetering van de spierfunctie. Om afstotingsreacties te voorkomen willen we hiervoor patiënt-eigen spierstamcellen gebruiken. In ons laboratorium hebben we aangetoond dat ongeveer de helft van de m.3243A>G mutatiedragers mutatievrije stamcellen heeft. Afgelopen jaar hebben we een veiligheidsstudie uitgevoerd waarbij de patiënt-eigen spierstamcellen 1 maal in het onderbeen van m.3243A>G-mutatiedragers zijn toegediend in het MUMC. Echter, 3 toedieningen zijn nodig om de effectieve dosis te bereiken.
Het doel van deze fase IIa klinische studie is om te onderzoeken of 3 maal toediening van patiënt-eigen spierstamcellen in arm leidt tot verbetering van de spierkracht en vermindering van de vermoeidheid. Deze therapeutische toediening vindt momenteel alleen plaats in studieverband.
Contact
Als u belangstelling heeft om aan dit onderzoek deel te nemen en vrijblijvend de volledige proefpersoneninformatie wilt ontvangen, dan kunt u contact opnemen met:
Dr. Florence van Tienen, onderzoeker, afdeling Toxicogenomics, Universiteit Maastricht
Email: florence.vantienen@maastrichtuniversity.nl | Telefoon: 043-3882918 | www.generateyourmuscle.com
